Negli ultimi anni, il panorama terapeutico dell’emoglobinuria parossistica notturna (EPN) si è profondamente evoluto grazie all’introduzione di farmaci con nuovi target e modalità di somministrazione. Una nuova opzione terapeutica permette oggi di controllare l’emolisi in modo completo; questo si traduce in una significativa riduzione della fatigue. Inoltre la disponibilità di una formulazione orale garantisce una maggiore comodità per i pazienti.