La neurofibromatosi di tipo 1 (Nf1) è una malattia genetica causata da una mutazione spontanea o ereditaria del gene Nf1. Fino al 50 delle persone affette da questa malattia può sviluppare un tipo di tumore non maligno chiamato neurofibroma plessiforme (Pn) che può colpire il cervello, il midollo spinale e i nervi. I Pn possono comparire in età pediatrica e crescere nel corso della vita fino a invalidare chi ne è colpito. L'Unione europea ha annunciato l’approvazione di selumetinib, un inibitore orale per il trattamento dei neurofibromi plessiformi (Pn) sintomatici e inoperabili in pazienti adulti con neurofibromatosi di tipo 1.